¿Cuáles son las fases de un ensayo clínico?

Un ensayo clínico es un estudio de investigación realizado en humanos que participan voluntariamente y que ayudan a comprobar si una nueva terapia, fármaco o procedimiento es seguro y efectivo. Pueden ser de diverso tipo y se llevan a cabo en diferentes fases. Para pasar a la siguiente fase de un ensayo clínico, el nuevo tratamiento deberá haber logrado resultados satisfactorios en la fase anterior.

Tipos de ensayos clínicos

Según los objetivos que persiguen, hay diversos tipos de ensayos clínicos:

• Ensayos preventivos. Prueban nuevos métodos para disminuir el riesgo de desarrollar una enfermedad. Esto implica que en ellos participan personas sanas que pueden estar a riesgo o no de desarrollar la enfermedad. Es el caso de los ensayos clínicos para la prevención de la enfermedad de Alzheimer en los que participa el centro de investigación de la Fundación Pasqual Maragall, el BarcelonaBeta Brain Research Center.
• Ensayos de diagnóstico. Se centran en identificar nuevas pruebas o procedimientos para el diagnóstico de una enfermedad. 
• Ensayos de detección. Prueban métodos de diagnóstico precoz de una enfermedad. 
• Ensayos de tratamiento. Investigan nuevas terapias, ya sean medicamentos, procedimientos o técnicas quirúrgicas, para tratar una enfermedad. 
• Ensayos de calidad de vida. Estudian tratamientos o procedimientos para mejorar la calidad de vida de las personas con enfermedades crónicas. 

Los ensayos clínicos también pueden ser clasificados según la posibilidad de ser modificados de acuerdo con los resultados que se vayan obteniendo. Así pues, existen:

• Los ensayos clínicos con diseño o protocolo fijo, en los cuales el diseño se define antes del inicio del ensayo.
• Los ensayos clínicos adaptativos, en los cuales se define antes del inicio del estudio la posibilidad de hacer cambios en uno o más aspectos de su diseño en base a los datos que se van obteniendo durante su realización. Los cambios pueden incluir modificaciones en la dosis del fármaco testado, el número de participantes incluidos en el estudio e incluso los fármacos testados, según los resultados que se van obteniendo. 

En el caso del  Alzheimer, por ejemplo, el BarcelonaBeta Brain Research Center, el centro de investigación de la Fundación Pasqual Maragall, participa en el proyecto europeo EPAD, que llevará a cabo un ensayo clínico adaptativo de prevención de la enfermedad para probar a la vez diferentes ramas de tratamiento, y poder retirar rápidamente los fármacos que no muestren resultados positivos, así como introducir nuevos.

Antes de decidir tomar parte en un ensayo clínico es necesario reflexionar sobre ello y escuchar la opinión de su médico. Es recomendable disponer de toda la información y resolver las dudas que puedan surgir antes de tomar la decisión. 

Fases de un ensayo clínico 

Antes de iniciar un ensayo clínico con humanos, es necesario realizar unas primeras pruebas biológicas y de toxicidad mediante estudios in vitro (realizados en el laboratorio) y estudios in vivo (con animales). Esta fase de experimentación previa se denomina fase preclínica.

A su vez, los ensayos clínicos con humanos se clasifican en cuatro fases y, en cada una de ellas, el ensayo debe dar respuesta a diferentes preguntas sobre su seguridad y su eficacia. Estas son:

• si el tratamiento funciona,
• si tiene efectos secundarios,
• si sus beneficios son mayores que sus riesgos
• y qué participantes tienen mayor probabilidad de beneficiarse.

Si los resultados del ensayo en una fase son satisfactorios, se diseñará un nuevo ensayo para dar respuesta a las preguntas de la siguiente fase. 

A continuación detallamos cada una de las fases de un ensayo clínico:

1. Ensayo clínico de Fase I
2. Ensayo clínico de Fase II
3. Ensayo clínico de Fase III
4. Ensayo clínico de Fase IV o Estudios de seguimiento

1. Ensayo clínico de Fase I

En esta fase se comprueba si el fármaco es seguro. Por lo general, son el punto en los que por primera vez se involucra a personas. Estos estudios también son útiles para decidir la mejor forma de administrar un nuevo tratamiento.

Para ello se evaluarán los efectos secundarios, la tolerancia, la mejor forma de administración de la medicación y se determinarán dosis seguras así como otros aspectos de la acción del fármaco en el cuerpo humano.

Normalmente en esta primera fase se implica a muy pocos participantes, entre 2 y 80 personas aproximadamente. Su número aumenta en las fases siguientes, a medida que se obtiene más conocimiento sobre el medicamento o terapia. 

2. Ensayo clínico de Fase II

En esta fase se analiza si el fármaco funciona. Es decir, además de evaluar la seguridad, también se determinará su eficacia. Por ejemplo, si es para tratar una enfermedad, se probará en un número limitado de personas que la padecen. En esta fase del ensayo suelen participar de 100 a 300 personas y su duración es levemente más prolongados que los de la Fase I.  

3. Ensayo clínico de Fase III

En esta fase se verifican aspectos de seguridad y eficacia del fármaco, y si se da el caso, se compara con otros tratamientos utilizados. En esta fase, el fármaco se prueba en un número más elevado de participantes, que puede ir desde 300 hasta más de 3.000.

Si los resultados obtenidos en esta fase son suficientes y positivos, las agencias reguladoras de medicamentos pueden conceder la autorización y comercialización del fármaco con indicaciones específicas.

4. Ensayo clínico de Fase IV o Estudios de seguimiento

Examinan los efectos a largo plazo una vez el fármaco ha sido comercializado. Este tipo de estudios sirven para monitorizar la efectividad de la intervención, recoger información sobre posibles efectos adversos asociados con su uso generalizado o si ofrece beneficios adicionales.

No existe una duración predeterminada desde que un fármaco se prueba por primera vez en sujetos en los estudios de fase I, hasta que completa con éxito la fase III y es aprobado para su comercialización por el organismo competente, que en el caso de Europa es la Agencia Europea del Medicamento. No obstante, suele ser un proceso largo, de entre 10 y 15 años, en el que intervienen factores como la enfermedad investigada, el tipo y duración del tratamiento y el número de participantes involucrados.